廣東省罕見病藥物保障及準入模式研討會成功舉辦

合照

金秋九月，丹桂飄揚。2019年9月5日由廣東省藥學(xué)會主辦,南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院承辦的“廣東省罕見病藥物保障及準入模式研討會”在廣州隆重召開。廣東省血友病診療管理中心孫競主任主持本次會議，出席本次會議的專家近30人，分別來自廣州、深圳、江門、順德、中山、汕頭等地區(qū)多家醫(yī)院的醫(yī)務(wù)科、藥學(xué)及臨床專家。此次會議內(nèi)容精彩紛呈，現(xiàn)場的專家踴躍發(fā)言，各抒己見，為罕見病藥物保障及準入模式獻計獻策。

廣東省罕見病診療協(xié)作網(wǎng)李秀珍秘書就“廣東省罕見病診療現(xiàn)狀”作專題報告。李秘書分別闡述了罕見病目前面臨的三大困境：罕見病缺醫(yī)、少藥、保障不足，這三大問題也導(dǎo)致了很多罕見病患者嚴重致死致殘致貧，給社會帶來沉重的負擔(dān)。可喜的是，近年來政協(xié)、人大代表等社會各界持續(xù)關(guān)注和呼吁救治罕見病患者，國家衛(wèi)健委及廣東省衛(wèi)健委也先后就罕見病的管理發(fā)文，為罕見病患者帶來了更多的希望和曙光。

血友病作為罕見病的典型代表，其管理模式相對較成熟，對于其他罕見病的管理有一定的借鑒作用。同時，要實現(xiàn)中國血友病患者不死不殘，中國還有很長的一段路要走。廣東省血友病診療管理中心孫競主任就“血友病診療特點與廣東血友病分級診療體系建設(shè)”進行了深入淺出的解讀。孫主任痛惜地表示：在歐美國家，血友病患者的人均壽命高于普通人4歲，而中國血友病患者的致死率非常高，患者的平均年齡只有45歲左右。目前，血友病規(guī)范治療主要有3個方面：充分按需治療、合適預(yù)防治療、標準圍術(shù)期管理。目前血友病患者最大的擔(dān)憂就是殘疾，而且殘疾會給家庭和社會帶來沉重的經(jīng)濟負擔(dān)，只有足量、個體化劑量預(yù)防治療才可真正阻止殘疾發(fā)生。孫主任倡導(dǎo)和呼吁專家、護士、家庭和社會協(xié)同關(guān)懷血友病患者，打造血友病綜合關(guān)懷的診療模式。

暨南大學(xué)醫(yī)學(xué)院醫(yī)學(xué)統(tǒng)計學(xué)教研室主任夏蘇建教授嚴謹慎密、慷慨激昂地就“血友病B疾病負擔(dān)及藥物經(jīng)濟學(xué)的價值”作分析報告。夏教授根據(jù)患者的疾病負擔(dān)、臨床需求、支付能力調(diào)研結(jié)果及現(xiàn)有血友病政策分析以及藥物經(jīng)濟學(xué)在血友病B醫(yī)保決策中的價值進行展開分析。夏教授深情地在報告中強調(diào)：1、血友病是一種終身疾病，如診斷和治療不足，將會導(dǎo)致嚴重的并發(fā)癥，會給患者及其家庭帶來嚴重的疾病負擔(dān)，而目前隨著診療模式的進步，可以實現(xiàn)血友病“可防”和“可治”。“可防”是指減少血友病的出生率，“可治”是指通過規(guī)范化的治療；2、報告指出，＞50% 血友病患者家庭只能支付很少或完全支付不起醫(yī)療費用，90%血友病患者家庭有中度及以上的負擔(dān)，血友病患者因病致貧現(xiàn)象嚴重；3、與常見慢性疾病相比，雖然使用重組人凝血因子Ⅸ按需治療血友病B的人均費用最高，但血友病B患病人數(shù)最少，其占整體醫(yī)療支出的比例微小，低于萬分之一；4、血友病患者治療是以家庭護理自我注射為主，開通藥店大病統(tǒng)籌方便患者，進一步提升藥物可及性。

報告結(jié)束后，進行了熱烈的討論環(huán)節(jié)，參與討論的專家除了三位專題報告專家外，還有深圳市兒童醫(yī)院血液科劉四喜主任，深圳市第二人民醫(yī)院血液科的蔡力生主任，暨南大學(xué)附屬第一醫(yī)院藥學(xué)部吳曉松主任，廣州市第一人民醫(yī)院醫(yī)務(wù)科彭蔚主任等。與會專家們提出了專業(yè)切實的意見，充分體現(xiàn)了對患者的體恤和愛心。

與會專家一致認為，血友病患者總?cè)藬?shù)少，血友病B患者人數(shù)更少，不應(yīng)受到忽視。從社會公平性和政策公平性的角度出發(fā)，與會專家一致呼吁乙型血友病和甲型血友病同等待遇，讓血友病可防、可治、讓患者可學(xué)習(xí)、可工作，回歸社會，像正常人一樣生活和工作，同時血友病成人患者也應(yīng)能作預(yù)防治療。兒童患者好不容易能夠預(yù)防殘疾，但成年后，卻只能按需治療，致殘率高。對于高價值藥品的使用管控，最主要的還是要看藥品是不是有效，是不是能真正地幫助到患者

血友病治療人均費用最高。全國乙型人群只有7000多人，雖然人均消耗高，但是占總的醫(yī)保資金的比例很少，對醫(yī)?；鸬挠绊懞苄?，是一項非常值得去做的民生工程。

罕見病不僅需要醫(yī)生關(guān)注，也需要社會各界的關(guān)注和關(guān)懷。社會關(guān)懷點點滴滴，改變的卻是罕見病患者的一生。

本次會議得到了廣東省藥學(xué)會、南方醫(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院以及廣東省各醫(yī)院醫(yī)務(wù)科、藥學(xué)及臨床專家的鼎力支持。會上，與會專家就罕見病的診療和準入模式進行了深入的交流和探討，為罕見病診療模式提供了一些借鑒方案。與會專家也熱切期待在廣東省藥學(xué)會的組織下，開展更多的罕見病診療模式會議，為罕見病管理模式打開更廣闊的思路。

會議現(xiàn)場

李秀珍秘書作專題報告

孫競主任作專題報告

夏蘇建教授作專題報告

討論環(huán)節(jié)發(fā)言

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