2024年廣東省藥學會罕見病專家委員會學術年會召開——“Share Your Colours”分享你的色彩

所屬類型：學會動態(tài) 丨發(fā)布時間:2024-03-21 18:49:00 丨閱讀次數:

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會議現場照片

2024年3月2日，由廣東省藥學會主辦、廣東省藥學會罕見病專家委員會、南方醫(yī)科大學南方醫(yī)院、廣州醫(yī)科大學附屬第一醫(yī)院、中山大學孫逸仙紀念醫(yī)院、廣州市婦女兒童醫(yī)療中心承辦的“2024年廣東省藥學會罕見病專家委員會學術年會”在廣州順利召開，會議邀請了知名罕見病臨床多學科、藥學和藥效經濟學，以及檢驗、基礎研究、藥品流通等相關專家進行專題講座，交流罕見病診療進展，解析罕見病相關政策，促進罕見病臨床診療和用藥保障水平的提高，本次會議的主題是“Share Your Colours”——分享你的色彩，呼吁社會各界共同關注并保障罕見病患者這一困難群體，讓他們的生命綻放更多色彩。廣東省藥學會罕見病專家委員會（以下簡稱“罕見病專委會”）以“醫(yī)藥融合”為特色，鼓勵醫(yī)生和藥師共同參與各病種學組的發(fā)展與交流，每年都在罕見病日前后開展學術年會。

廣東省藥學會陳民喜書記兼執(zhí)行秘書長為大會致辭，他充分肯定了罕見病專委會自成立以來的一系列工作，包括開展多項罕見病相關的會議、宣傳活動、設計開發(fā)“廣東省短缺藥品供應保障”罕見病用藥App、“罕見病用藥”小程序，組織編寫、發(fā)布《罕見病超藥品說明書用藥專家共識》等。他希望社會可以凝聚更多力量，讓罕見病患者早日得到“病有所醫(yī)、醫(yī)有所藥、藥有所?！钡睦硐刖置?。

罕見病專委會顧問、廣州市婦女兒童醫(yī)療中心劉麗教授指出，廣東省的罕見病診療能力目前排名全國第一，擁有數量最多的開設罕見病門診的醫(yī)院，95%的罕見病病人能在省內看病，下一步則需要提高診療質量。劉麗教授認為，罕見病要走集中診斷、給治療方案的模式，實行分級診療，基層醫(yī)院可以輸送給上級醫(yī)院明確診斷后制定治療方案或遠程會診，在基層醫(yī)院治療并定期反饋。

中國罕見病聯(lián)盟李林康秘書長致辭指出，近年來國家和政府逐漸加大在提升罕見病診療能力、保障藥物供給、藥品審評審批等方面的投入，做了很多工作。他感謝罕見病專委會所做的工作，中國罕見病聯(lián)盟將和罕見病專委會及所有罕見病的醫(yī)藥工作者一起，共同推動罕見病診療和防治保障工作向前邁進。

罕見病專委會主委、南方醫(yī)科大學南方醫(yī)院孫競教授表示， 2024年專委會的重點工作是繼續(xù)完善“廣東省罕見病超說明書用藥目錄”、罕見病藥品小程序聯(lián)動檢測、推動科研項目研發(fā)等，幫助患者實現“早篩、早診、早治”。罕見病患者少，懂罕見病的醫(yī)生更少。孫競教授稱大多數醫(yī)生缺少罕見病診療知識，罕見病專委會在積極鼓勵、幫助資深醫(yī)生進一步提高醫(yī)療水平。

學術環(huán)節(jié)，北京大學醫(yī)藥管理國際研究中心史錄文教授帶來《完善罕見病用藥籌資與支付體系》的課題分享，史教授表示目前國際上進入相關計劃的藥品報銷比例通常較高，優(yōu)惠力度大，大多要嚴格追蹤用藥使用情況，國內罕見病保障模式雖不斷完善，各方參與罕見病救助積極性也在不斷提高，但仍然有進一步創(chuàng)新優(yōu)化的空間。

北京錦籃基因的董小巖教授分享了《SAM與IOPD等罕見病的基因治療臨床研究新進展》，董教授表示GC301-IOPD、GC101-2型SMA均已申請納入突破性治療品種，但仍有源源不斷，未被滿足的臨床需求，亟待得到滿足。

南方醫(yī)科大學南方醫(yī)院藥學部主任李亦蕾教授分享了《罕見病藥物綜合評價實踐與思考——血友病用藥》，她介紹：罕見病雖然發(fā)病率不高，但我國人口基數大，所以我國的罕見病患者隊伍依然龐大，在用藥方面應多角度綜合評價、實踐探索新型罕見病綜合藥學管理模式，而超說明書用藥提供了治療的可能性，為許多患者帶來了一線希望。

暨南大學南方藥物經濟學與衛(wèi)生技術評估研究所張?zhí)锾鸾淌诜窒砹恕端幬锝洕鷮W與罕見病藥物價值評估》，她提到：罕見病藥物醫(yī)保藥品目錄談判共啟動了八批，目前64鐘罕見病藥物已納入醫(yī)保，其中甲類藥物17種，乙類藥物95種。醫(yī)保藥品目錄調整周期縮短，極大加快創(chuàng)新藥從上市到進入醫(yī)保的速度，鼓勵了企業(yè)的創(chuàng)新積極性，也切實保障了患者的用藥需求和新藥，好藥的可及性。

另外在熱點大咖談討論環(huán)節(jié)更是聯(lián)合醫(yī)學、藥學、藥物經濟、藥品流通、藥企、病友等代表共同探討針對罕見病藥品的用藥可及性，以及改善罕見病患者的用藥負擔等熱點問題，共同探討如何為罕見病患者用藥打通最后一公里！

當天下午還舉辦了三個分會場，分別是：內分泌代謝與神經系統(tǒng)罕見病分會場、血液系統(tǒng)罕見病分會場暨華南血液罕見病論壇、呼吸系統(tǒng)罕見病分會場。各位專家齊聚一堂，對各類罕見疾病的研究、診斷、治療等問題進行深入探討，并分享相關領域的前沿知識和經驗。

會議最后，孫競教授對本次大會進行了總結，他表示罕見病未來要走的路還很長，正因為各位同道的無私奉獻，才讓罕見病早發(fā)現、早治療，讓更多的人群關注困難群體，實現患者用藥可及。此次會議內容豐富，受到參會人員廣泛好評，取得了預期的效果，獲得圓滿成功。同時廣東省陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）診療協(xié)作網也在今日正式啟動，將進一步推動PNH的診治，讓更多的PNH患者獲益。（圖/文由廣東省藥學會罕見病專家委員會提供）

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